首页 > 疾病百科 > 美国 FDA 接受葛兰素史克(GSK)的莫莫替尼 NDA 治疗骨髓纤维化

美国 FDA 接受葛兰素史克(GSK)的莫莫替尼 NDA 治疗骨髓纤维化

时间: 2022-08-22 08:39:56 来源:印度麦拉药房

GSK plc 宣布,美国食品药品监督管理局 (FDA) 接受了 momelotinib 的新药申请 (NDA),这是一种潜在的新药,提出了差异化的作用机制,可解决贫血的骨髓纤维化患者未满足的重大医疗需求。美国 FDA 已将处方药用户费用法案的行动日期指定为 2023 年 6 月 16 日。

NDA 基于关键 III 期试验的结果,包括关键的 MOMENTUM 试验,该试验满足所有主要和关键次要终点,包括总症状评分 (TSS)、输血独立率 (TI) 和脾脏反应率 (SRR)。MOMENTUM 试验的主要分析数据最近在 2022 年美国临床肿瘤学会年会和欧洲血液学协会 2022 年混合大会上公布。

Momelotinib 目前未在任何市场获得批准。

MOMENTUM 是一项全球性、随机、双盲 III 期临床试验,针对有症状和贫血且先前接受过 FDA 批准的 JAK 抑制剂治疗的骨髓纤维化患者,对比莫莫替尼与达那唑。该试验旨在评估莫米洛替尼治疗和减少该疾病主要特征的安全性和有效性:症状、输血(由于贫血)和脾肿大(脾脏肿大)。

该试验的主要疗效终点是使用骨髓纤维化症状评估表,在第 24 周结束前的 28 天内,与基线 TSS 相比,TSS 减少了 = 50%。关键的次要终点包括在第 24 周结束前 = 12 周的 TI 率,血红蛋白水平 = 8 g/dL 和 SRR,基于从基线开始在第 24 周脾体积减少 = 35%。

患者以 2:1 的比例随机接受莫莫替尼或达那唑(分别为 n = 130 和 n = 65)。治疗 24 周后,使用达那唑的患者被允许交叉接受莫米洛替尼。早期交叉至 momelotinib 可用于确认脾脏进展。该试验在 21 个国家/地区招募了 195 名患者。

Momelotinib 是一种潜在的新药,具有不同的作用机制,具有抑制三个关键信号通路的能力:Janus 激酶 (JAK) 1,以及 JAK2 和 I 型激活素 A 受体 (ACVR1)。抑制 JAK1 和 JAK2 可改善全身症状和脾肿大。此外,直接抑制 ACVR1 会导致循环铁调素减少,这在骨髓纤维化中升高并导致贫血。

Momelotinib 最近由葛兰素史克于 2022 年 7 月收购的 Sierra Oncology, Inc. 开发,该公司基于葛兰素史克在血液学以及特种药物和疫苗产品组合方面的专业知识。

骨髓纤维化是一种罕见的血癌,由失调的 JAK 信号转导和转录蛋白信号激活因子引起,其特征是全身症状、脾肿大和进行性贫血。在美国,骨髓纤维化影响了大约 20,000 名患者,其中约 40% 的患者在诊断时已经贫血,并且几乎所有患者估计最终都会出现贫血。患者通常需要输血,超过 30% 的患者会因贫血而停止治疗。6 贫血和输血依赖与预后不良和生存期缩短密切相关。


共执行 148 个查询,用时 0.029848 秒,在线 27 人,Gzip 已禁用,占用内存 3.673 MB