诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lutathera®（USAN：lutetium Lu 177 dotatate/INN：lutetium (177Lu) oxodotreotide）用于治疗12岁及以上的儿童生长抑素受体阳性（SSTR+）胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET），包括前肠、中肠和后肠NET。此次批准使Lutathera成为首个专门审查和批准用于儿童GEP-NET患者的疗法。
美国肿瘤学治疗领域负责人 Tina Deignan 表示：“Lutathera 是目前首个获批专门针对 GEP-NET 儿童的疗法，为患有这种罕见癌症的年轻患者带来了新的希望。放射性配体疗法具有塑造癌症治疗未来的非凡潜力。通过此次批准，我们朝着实现这一愿景又迈出了重要一步，加强了我们对研究和开发适用于多种癌症类型和治疗环境的 RLT 平台的承诺。”
神经内分泌肿瘤是一种源自全身神经内分泌细胞的癌症，通常被认为是生长缓慢的恶性肿瘤。由于神经内分泌肿瘤的不活跃性质，其诊断常常被延迟，大约 10% 至 20% 的儿科患者被诊断为转移性疾病。尽管神经内分泌肿瘤是一种罕见病，但其发病率在过去几十年中有所增加。
“尽管儿童和青少年中的 GEP-NET 很少见，但其影响可能是毁灭性的。今天的批准解决了这些脆弱患者对新治疗方案的迫切需求，”试验研究员、费城儿童医院 (CHOP) 发展治疗项目主任 Theodore Laetsch 博士说，该医院是 NETTER-P 临床试验点。“放射性配体疗法的引入大大推进了我们治疗 GEP-NET 的方式，我很高兴年轻患者现在有可能从这一创新中受益。”
此次批准基于 NETTER-P 试验，该试验评估了 Lutathera 对 12 至 18 岁以下 SSTR+ GEP-NET 患者的作用。该研究报告的安全性与 NETTER-1 中研究的成年人群一致，NETTER-1 是 Lutathera 在成人中获批的关键试验。此外，儿科患者的估计辐射吸收剂量在既定的外部射线辐射器官阈值范围内，与成人获批剂量相当。
Lutathera®（lutetium Lu 177 dotatate）已在美国获批用于治疗成人和 12 岁及以上的 SSTR 阳性 GEP-NET 儿童，包括前肠、中肠和后肠患者，该适应症包括随机对照 III 期试验 NETTER-1 和 NETTER-2 中的研究人群。Lutathera 还在欧洲获批用于治疗成人不可切除或转移性、进展性、高分化（G1 和 G2）、SSTR 阳性 GEP-NET，在日本获批用于治疗 SSTR 阳性 NET。
