Besponsa（inotuzumab ozogamicin）是一种精准药物，旨在与表达 CD22 抗原的 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (ALL) 癌细胞结合，已获得美国 FDA 批准，可用于增加复发难治性 ALL 患者获得治疗的人数在同种异体干细胞移植（alloSCT）治疗之前完全缓解。
关于急性淋巴细胞白血病 (ALL)
急性淋巴细胞白血病是一种快速生长的白细胞癌症，是儿童中最常诊断出的白血病类型。美国每年约有 4,000 名儿童被确诊。大多数儿童和大部分成人 ALL 患者可以通过强化化疗治愈。1-4然而，许多患者会复发，其中大多数最终会发展为对治疗难治（耐药）的疾病。对化疗有反应的复发性 ALL 患者是 alloSCT 的候选者，但难治性疾病患者无法取得良好效果。因此，人们正在进行深入研究，开发治疗复发性和难治性 ALL 患者的新疗法，以增加最终受益于 alloSCT 治疗的缓解患者比例。
关于 Besponsa（Inotuzumab ozogamicin）
Besponsa 是一种被称为抗体药物缀合物的药物。它由一种专门与 CD22 抗原结合的抗体组成，CD22 抗原是 B 细胞表面的一种小分子。附着在抗体上的是一种称为加利车霉素的化疗药物。一旦药物与 B 细胞结合，它就会被内化到细胞中，化疗药物被释放到细胞中。
- Besponsa
FDA 批准 Besponsa 之前进行了一项试验，该试验在 326 名既往接受过不超过两次治疗的复发或难治性 ALL 患者中测试了 Besponsa 的安全性和有效性。接受 Besponsa 治疗的患者获得完全缓解的可能性是接受标准化疗的患者的两倍。
根据《新英格兰医学杂志》发表的一项关键研究，Besponsa 可显着延缓白血病复发，并提高对先前治疗已停止反应的 ALL 患者的 2 年生存率。
研究人员进行了一项临床试验，以在先前治疗出现进展或停止反应的 ALL 患者中评估 Besponsa。该试验被称为 INO-VATE ALL 试验或研究 1022，是一项 III 期研究，纳入了 326 名患有 B 细胞 ALL 的成人，这些患者在先前的治疗后病情有所进展。白血病细胞的 CD22 抗原检测呈阳性。患者接受 Besponsa 或标准治疗。6
- 接受 Besponsa 治疗的患者无癌症进展的中位生存时间为 5.0 个月，而接受标准治疗的患者仅为 1.8 个月。
- Besponsa 治疗患者的 2 年生存率为 23%，而标准治疗患者的 2 年生存率为 10%。
- 接受 Besponsa 治疗的患者中有 41% 继续接受干细胞移植，而接受标准治疗的患者中只有 11% 接受了干细胞移植。
- 静脉闭塞性疾病是与 Besponsa 相关的最严重的副作用。
研究人员得出结论，Besponsa 治疗复发性 ALL 的治疗似乎优于标准疗法，并可能为患有这种疾病的患者提供重要的新治疗选择。
与 Besponsa 相关的副作用包括血小板减少、中性粒细胞减少、白细胞减少、感染、贫血、疲劳、出血、发热、恶心、头痛、发热性中性粒细胞减少、肝损伤、腹痛和高胆红素血症。
