欧盟授予 Biohaven 治疗脊髓性肌萎缩症药物 taldefgrobep alfa 孤儿药资格

全球临床阶段生物制药公司 Biohaven Ltd. 宣布,其 taldefgrobep alfa 获得欧盟委员会 (EC) 授予的孤儿药资格认定,taldefgrobep alfa 是一种新型抗肌生成抑制素 Adnectin,用于治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)。

孤儿药称号凸显了 taldefgrobep 为 SMA 患者带来显着益处的潜力,并提供监管和商业激励措施,包括减少与方案审查和科学建议相关的监管费用,以及额外十年的市场保护。Biohaven 此前曾因 taldefgrobep 治疗 SMA 获得 FDA 的快速通道和孤儿药资格认定。

SMA 是一种罕见的、逐渐衰弱的运动神经元疾病,该疾病会损害肌肉质量的发育和生长,导致进行性无力和肌肉萎缩、运动功能下降、生活质量受损,甚至死亡。肌肉生长抑制素是一种限制骨骼肌生长的天然蛋白质,骨骼肌生长是健康肌肉发育的重要过程,抑制肌肉生长抑制素是一种有前景的 SMA 治疗策略。

当与目前可用的有助于保护运动神经元的疾病修饰疗法结合使用时,Taldefgrobep 有潜力成为一种通过阻断肌生长抑制素来增强 SMA 肌肉功能的新型疗法。Taldefgrobep 在肌生长抑制素抑制剂领域的新颖性基于其独特的双重作用机制。它与肌生长抑制素结合,降低肌生长抑制素的总体水平,并且还充当受体拮抗剂,从而阻断骨骼肌中的肌生长抑制素信号传导。

欧盟授予 Biohaven 治疗脊髓性肌萎缩症药物 taldefgrobep alfa 孤儿药资格插图

Biohaven 首席医疗官 Irfan Qureshi 医学博士评论道:“我们很高兴欧盟委员会授予 taldefgrobep alfa 治疗 SMA 的孤儿药资格。患有 SMA 的儿童和成人会经历严重的肌肉无力和功能障碍,影响他们的治疗质量。 “日常生活中,大量未满足的医疗需求仍然存在。我们对 taldefgrobep alfa 改善 SMA 患者和家庭生活的潜力感到兴奋。”

作为神经退行性疾病创新试验的领导者,Biohaven 目前正在 SMA 中开展 taldefgrobep 3 期临床试验:一项评估 Taldefgrobep Alfa 对脊髓性肌萎缩症(弹性)参与者的疗效和安全性的研究 (NCT05337553)。

Taldefgrobep alfa(也称为 BHV2000)是一种经过修饰的 Adnectin,旨在特异性结合肌肉生长抑制素 (GDF-8)。Taldefgrobep 是一种全人源抗肌生长抑制素重组蛋白,可降低游离肌生长抑制素,并与肌生长抑制素-taldefgrobep 复合物一起作为激活素 2b 受体拮抗剂。Adnectin 是一种基于人纤连蛋白的成熟专有蛋白质治疗类别,纤连蛋白是一种在人血清中天然丰富的细胞外蛋白质。

脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,其特征是运动神经元丧失、四肢和躯干随意肌萎缩以及进行性肌肉无力,通常是致命的,通常在幼儿中诊断。SMA 的潜在病理学是由 SMN(运动神经元存活)蛋白产生不足引起的,该蛋白对于运动神经元的存活至关重要,由 SMN1 和 SMN2 两个基因编码。在美国,大约每 11,000 名新生儿中就有 1 人患有 SMA,大约每 50 名美国人中就有 1 人是基因携带者。

Biohaven 是一家全球临床阶段生物制药公司,致力于发现、开发和商业化改变生活的疗法,以治疗广泛的罕见和常见疾病。

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