FDA 批准 Voydeya（danicopan）作为治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症血管外溶血的附加疗法

2024 年 4 月 1 日——Voydeya (danicopan) 已在美国获批作为 ravulizumab 或 eculizumab 的附加疗法，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 的血管外溶血 (EVH)。¹ Voydeya 是一种一流的口服 D 因子抑制剂，作为标准护理 Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 或 Soliris (eculizumab) 的附加药物而开发，以满足大约 10-20% 的患者的需求在接受 C5 抑制剂治疗时出现临床显着 EVH 的 PNH 患者。^2,3

美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准基于关键的 ALPHA III 期试验的积极结果。该试验为期 12 周的初步评估期结果发表在《柳叶刀血液学》上。²

华盛顿大学医学中心血液学和肿瘤学部教授、Fred Hutchinson 癌症中心临床研究部教授 Bart Scott 医学博士表示：“Voydeya 的批准为这一小部分 PNH 患者提供了一个补充旨在解决 EVH 的疗法，同时使用 Ultomiris 或 Soliris 维持疾病控制。基于 Soliris 近 20 年来确立的有效性和安全性，Ultomiris 的终末补体抑制可以解决 PNH 危及生命的并发症。”

Alexion 首席执行官 Marc Dunoyer 表示：“一流的 D 因子抑制剂 Voydeya 的批准标志着 PNH 治疗的重要进步，并建立在我们推动补体科学创新的领导地位和承诺之上。正如 ALPHA 试验表明的那样，D 因子和 C5 因子的双重补体途径抑制可能是这部分 EVH 患者的最佳治疗方法，使他们能够继续接受经过验证的标准护理治疗。”

ALPHA III 期试验评估了 Voydeya 作为 Ultomiris 或 Soliris 的补充药物对经历过临床显着 EVH 的 PNH 患者的疗效和安全性。 结果显示， Voydeya 达到了从基线到第 12 周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血和慢性病治疗功能评估 – 疲劳 (FACIT-Fatigue) 评分的变化。²

ALPHA III 期试验的结果显示 Voydeya 总体耐受性良好，没有发现新的安全问题。在试验中，最常见的治疗引起的不良事件是头痛、恶心、关节痛和腹泻。²

Voydeya 已被美国 FDA 授予突破性疗法称号，并被欧洲药品管理局授予优先药物 (PRIME) 地位。 Voydeya 还被美国、欧盟 (EU) 和日本授予治疗 PNH 的孤儿药资格。 Voydeya 已在日本获得批准，并建议在欧盟获得批准。其他国家/地区正在进行监管审查。

指示和重要安全信息

指示

什么是沃伊德亚？

Voydeya 是一种处方药，与 ravulizumab 或 eculizumab 一起使用，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 患者发生在血管外的红细胞分解（血管外溶血）。

目前尚不清楚 Voydeya 对儿童是否安全有效。

重要安全信息

关于 Voydeya 我应该了解哪些最重要的信息？

Voydeya 是一种影响免疫系统的药物。 Voydeya 可能会降低您的免疫系统抵抗感染的能力。

• Voydeya 会增加您受到封装细菌引起的严重感染的机会。如果不及早发现和治疗，这些严重感染可能很快就会危及生命并导致死亡。

1. 您必须在第一次接种 Voydeya 之前至少 2 周完成或更新脑膜炎球菌疫苗和链球菌疫苗。
2. 如果您尚未完成疫苗接种且必须立即开始 Voydeya，则应尽快接种所需的疫苗。
3. 如果您在首次接种 Voydeya 疫苗之前至少 2 周尚未接种疫苗，并且必须立即开始接种 Voydeya，那么您还应该接受抗生素治疗，并按照您的医疗保健提供者的指示服用抗生素。
4. 如果您过去接种过针对这些细菌的疫苗，则在开始 Voydeya 之前可能需要额外接种疫苗。您的医疗保健提供者将决定您是否需要额外接种疫苗。
5. 疫苗并不能预防所有由包膜细菌引起的感染。如果您出现以下任何严重感染的体征和症状，请立即致电您的医疗保健提供者或寻求紧急医疗护理：发烧伴或不伴寒战、发烧和皮疹、发烧伴胸痛和咳嗽、发烧伴呼吸困难/呼吸急促、发烧伴心率高、头痛伴恶心或呕吐、头痛伴发烧、头痛伴颈部僵硬或背部僵硬、精神错乱、身体疼痛伴流感样症状、皮肤湿冷、眼睛对光敏感。

您的医疗保健提供者将为您提供一张患者安全卡，说明严重感染的风险。在治疗期间以及最后一次 Voydeya 剂量后 1 周内，请始终随身携带。在您服用最后一剂 Voydeya 后的几天内，您发生严重感染的风险可能会持续。向为您提供治疗的任何医疗保健提供者出示此卡非常重要。这将帮助他们快速诊断和治疗您。

Voydeya 只能通过名为 Voydeya 风险评估和缓解策略 (REMS) 的计划获得。在您服用 Voydeya 之前，您的医疗保健提供者必须： 注册 Voydeya REMS；就某些细菌引起的严重感染的风险向您提供咨询；为您提供有关严重感染症状的信息；确保您接种了针对包膜细菌引起的严重感染的疫苗，并且如果您需要立即开始使用 Voydeya 并且您没有及时接种疫苗，请确保您接受抗生素；如上所述，为您提供一张关于您严重感染风险的患者安全卡。

谁不应该接受 Voydeya？

如果您患有由包膜细菌引起的严重感染，包括脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或B 型流感嗜血杆菌感染，请勿服用 Voydeya。

在服用 Voydeya 之前，请告诉您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括您是否：感染或发烧、有肝脏问题、怀孕或计划怀孕或正在母乳喂养。目前尚不清楚 Voydeya 是否会伤害您未出生的婴儿或是否会进入您的母乳。在 Voydeya 治疗期间以及最后一次服药后 3 天内不要母乳喂养。

告诉您的医疗保健提供者您接种的所有疫苗和服用的药物，包括可能影响您的治疗的处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。 Voydeya 可能会影响其他药物的作用方式。

如果您停止服用 Voydeya，您的医疗保健提供者将需要在您最后一次服药后至少 2 周内密切监测您。停止 Voydeya 治疗可能会因 PNH 导致红细胞崩溃。由于红细胞分解而可能发生的症状或问题包括：血液中血红蛋白水平降低和疲劳。

Voydeya 可能有哪些副作用？

Voydeya 可引起严重的副作用，包括肝酶水平升高和胆固醇升高。您的医疗保健提供者将在 Voydeya 治疗之前和治疗期间进行血液检查，以检查您的肝酶水平和胆固醇。如果您的肝酶水平升高，您的医疗保健提供者可能会暂时或永久停止 Voydeya 治疗。

Voydeya 最常见的副作用是头痛。

告诉您的医疗保健提供者任何困扰您或不会消失的副作用。这些并不是 Voydeya 可能产生的所有副作用。欲了解更多信息，请咨询您的医疗保健提供者或药剂师。致电您的医疗保健提供者以获取有关副作用的医疗建议。

Soliris® ^（依库丽单抗）

Soliris ^® (eculizumab) 是一种一流的 C5 补体抑制剂。该药物通过抑制末端补体级联（人体免疫系统的一部分）中的 C5 蛋白发挥作用。当以不受控制的方式激活时，末端补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞。在初次给药期后，Soliris 每两周静脉注射一次。

Soliris 在美国、欧盟、日本、中国和其他国家被批准用于治疗 PNH 和 aHUS 患者。

此外，Soliris 在日本和欧盟获准用于治疗某些成人和儿童 gMG 患者，并在美国、中国和其他国家获批用于治疗某些成人 gMG 患者。

此外，Soliris 已在美国、欧盟、日本、中国和其他国家获得批准用于治疗某些患有 NMOSD 的成人。

Soliris 不适用于治疗与志贺毒素大肠杆菌相关的溶血性尿毒症综合征患者。

参考

1. Voydeya (danicopan) 美国处方信息； 2024 年 3 月。
2. 李 JW 等人。在患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症和临床显着血管外溶血 (ALPHA) 的患者中，在 ravulizumab 或依库丽珠单抗中添加达尼考潘：一项双盲、随机、3 期试验。柳叶刀血液学。 2023；10(12)：E955-E965。
3. Kulasekararaj AG 等。稳定 C5 抑制剂治疗的 PNH 患者中临床显着的血管外溶血的发生率及其与疾病控制、生活质量和治疗满意度的关系。发表于：欧洲血液学协会 (EHA) 混合大会。 2023年6月8日至11日；德国法兰克福。 ABS PB2056。
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资料来源：阿斯利康