Genprex, Inc. 是一家临床阶段基因治疗公司，专注于为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，宣布第一位患者已入组并接受该公司 Acclaim-3 临床 1 期剂量递增部分的治疗Reqorsa (quaratusugene ozeplasmid) 免疫基因疗法与 Genentech 的 Tecentriq 联合治疗广泛期小细胞肺癌 (ES-SCLC) 患者的研究。
“我们很高兴在对抗肺癌的斗争中迈出下一步，因为我们致力于推进一种创新疗法，我们相信这种疗法为患有 ES-SCLC 的患者带来了希望，ES-SCLC 是一种特别侵袭性的肺癌，治疗选择极其有限， ”Genprex 总裁兼首席执行官 Ryan Confer 说道。 “ES-SCLC 的中位无进展生存期 (PFS) 为 5.2 个月，预后特别差。此外，接受 Tecentriq 作为维持治疗的患者在开始维持治疗后的中位 PFS 为 2.6 个月。由于目前治疗的益处有限，我们相信 Reqorsa 和 Tecentriq 的组合可以为小细胞肺癌的治疗提供一种有前景的新治疗选择。”
Genprex 首席医疗官 Mark Berger 医学博士表示：“Acclaim-3 研究的 1 期剂量递增部分预计将确定 2 期扩展研究的最大耐受剂量。” “我们针对非小细胞肺癌 (NSCLC) 的 1 期 Acclaim-1 研究取得了良好的结果，使我们能够缩短 Acclaim-3 的 1 期部分。这将使我们能够在 2024 年下半年完成该研究的第一阶段部分，并在 2024 年下半年更快地进入 Acclaim-3 的第二阶段扩展部分。我们期待在我们研究过程中提供研究更新。推进这种可能挽救生命的疗法，使与 ES-SCLC 作斗争的患者受益。”
Genprex 拥有一个新型癌症治疗平台，可以在癌症中重新表达肿瘤抑制基因。肿瘤抑制基因通常在癌症发展过程的早期被删除或失活。 Reqorsa 包含表达肿瘤抑制基因蛋白 TUSC2 的质粒。近 100% 的 SCLC TUSC2 蛋白表达减少或没有，41% 完全缺乏 TUSC2 蛋白表达。小鼠非临床研究支持这样的假设：重新表达 TUSC2 蛋白与 Tecentriq 联合使用可能会提高临床疗效。
Acclaim-3 临床试验是一项维持治疗的 1/2 期开放标签、剂量递增和临床反应研究，评估 Reqorsa 与 Tecentriq 联合治疗 ES-SCLC 患者。 Acclaim-3 临床试验将招募接受 Tecentriq 和化疗作为标准初始治疗后未出现肿瘤进展的患者，因此有资格接受维持治疗。
Acclaim-3 临床研究的 1 期剂量递增部分预计将在美国大约 10 个临床中心招募多达 12 名患者，以确定最大耐受剂量 (MTD)。如果第一阶段研究期间没有发生剂量限制性毒性，则评估的最高剂量将是推荐的第二阶段剂量。该研究的第 2 阶段部分预计将在美国 10 至 15 个地点招募约 50 名患者。患者将接受 Reqorsa 和 Tecentriq 治疗，直到出现疾病进展或出现不可接受的毒性。 Genprex 预计在 2024 年下半年启动 2 期扩展研究。
该试验 2 期部分的主要终点是确定从 Reqorsa 维持治疗开始时起 18 周无进展生存率ES-SCLC 患者的 Tecentriq 治疗。还将跟踪患者的生存情况。第 25 名患者入组并接受治疗并随访 18 周后，将进行 2 期无效分析。
Genprex 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的 Ophran 药物和快速通道指定，其 Reqorsa 免疫基因疗法与基因泰克公司的 Tecentriq 联合治疗接受 Tecentriq 和化疗作为初始标准治疗后未出现肿瘤进展的 ES-SCLC 患者。
用于 NSCLC 和 SCLC 的 Reqorsa (quaratusugene ozeplasmid) 免疫基因疗法由封装在非病毒纳米颗粒中的 TUSC2 基因表达质粒组成，该纳米颗粒由脂质复合物形式的脂质分子（Genprex 的 Oncoprex 传递系统）制成，带有正电荷。 Reqorsa 通过静脉注射，专门针对通常带有负电荷的癌细胞。 Reqorsa 旨在将功能性 TUSC2 基因传递给癌细胞，同时最大限度地减少正常组织对它们的吸收。 Reqorsa 具有多模式作用机制，可中断导致癌细胞复制和增殖的细胞信号传导途径，重新建立癌细胞中程序性细胞死亡或凋亡的途径，并调节针对癌细胞的免疫反应。此外，Reqorsa 通过减少 TUSC2 减少的癌细胞中的糖酵解和 ATP 产生来破坏癌细胞的代谢。
Genprex 的战略是将 Reqorsa 与目前批准的疗法结合开发，并相信 Reqorsa 的独特属性使其能够为 NSCLC、SCLC 和可能的其他癌症患者提供改进当前疗法的治疗方法。
Tecentriq 是 Genentech, Inc. 的注册商标。
Genprex, Inc. 是一家临床阶段基因治疗公司，专注于为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法。 Genprex 的技术旨在管理抗病基因，为目前治疗选择有限的大量癌症和糖尿病患者提供新疗法。
