罗氏集团成员基因泰克宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 inavolisib 突破性治疗药物认证，该药物是一种在研口服疗法，与哌柏西利 (Ibrance) 和氟维司群联合使用，用于治疗在完成辅助内分泌治疗时或后 12 个月内复发的 PIK3CA 突变、激素受体阳性、人类表皮生长因子受体 2 阴性、局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。
基因泰克首席医疗官兼全球产品开发负责人 Levi Garraway 表示：“我们很高兴美国 FDA 授予 inavolisib 突破性治疗药物认证，以表彰该方案带来的巨大临床益处。这种基于 inavolisib 的治疗方案前景看好，可能会改变 PI3K 抑制剂类药物，有可能成为该患者群体的一线治疗标准。”
美国FDA的决定是基于III期INAVO120的积极结果，该结果显示，与单独使用哌柏西利和氟维司群相比，以inavolisib为基础的方案将病情恶化或死亡的风险（无进展生存期）降低了57%（15.0个月vs. 7.3个月；风险比[HR]=0.43，95% CI：0.32-0.59，p<0.0001）。目前总生存期 (OS) 数据尚不成熟，但已观察到明显的积极趋势（分层 HR=0.64，95% CI：0.43-0.97，p=0.0338（边界为 0.0098）。OS 的随访将继续进行到下一次分析。这些数据强化了这种基于 inavolisib 的方案使 PIK3CA 突变的局部晚期或转移性乳腺癌患者受益的潜力。PIK3CA
是晚期或转移性乳腺癌中最常见的突变基因之一。尽管 PIK3CA 突变很普遍，但许多患者直到治疗后期才接受检测。在开始一线治疗之前及早检测 PIK3CA 有助于临床医生做出个性化的治疗决策。Inavolisib
是一种在研的口服靶向治疗药物，具有同类最佳潜力，可为 PIK3CA 突变、HR 阳性、 HER2 阴性、局部晚期或转移性乳腺癌，这类患者通常预后不良，急需新的治疗方案。Inavolisib 旨在帮助最大限度地降低治疗的总体负担和毒性，与其他 PI3K 抑制剂相比，它对 PI3K α 异构体具有高效力和特异性，并且具有促进突变 PI3K α 降解的独特作用机制。
INAVO120 研究 [NCT04191499] 是一项 III 期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了 inavolisib 联合哌柏西利和氟维司群与安慰剂加哌柏西利和氟维司群治疗 PIK3CA 突变、激素受体 (HR) 阳性、HER2 阴性、局部晚期或转移性乳腺癌患者的疗效和安全性，这些患者在治疗期间或完成辅助内分泌治疗后 12 个月内病情进展，且未接受过转移性疾病的全身治疗。
该研究纳入 325 名患者，他们被随机分配到研究组或对照治疗组。主要终点是研究者评估的无进展生存期，定义为从临床试验随机分组到病情进展或患者死于任何原因的时间。次要终点包括总生存期、客观反应率和临床受益率。
除 INAVO120 外，目前还有两项由公司赞助的 III 期临床研究正在对 inavolisib 进行研究，研究对象为 PIK3CA 突变的局部晚期或转移性乳腺癌，研究组合如下：
与氟维司群联合使用与 alpelisib 加氟维司群治疗接受细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6 抑制剂和内分泌联合治疗后的 HR 阳性/HER2 阴性乳腺癌（INAVO121；NCT05646862），以及与双重 HER2 阻断联合使用与双重 HER2 阻断和医生选择的内分泌疗法联合作为 HER2 阳性疾病的维持治疗。HR
阳性乳腺癌是所有乳腺癌中最常见的类型，约占病例的 70%。HR 阳性乳腺癌的一个显著特征是其肿瘤细胞具有可附着于一种或两种激素（雌激素或孕酮）的受体，这会促进肿瘤生长。被诊断为 HR 阳性转移性乳腺癌的患者经常面临病情进展和治疗副作用的风险，因此需要额外的治疗选择。
