拜耳公司和 BlueRock Therapeutics LP（一家临床阶段细胞治疗公司，也是拜耳公司的全资独立运营子公司）宣布，BlueRock 用于治疗帕金森病的在研细胞疗法 bemdaneprocel 已获得美国食品药品管理局 (FDA) 的再生医学先进疗法 (RMAT) 认证。BlueRock Therapeutics 总裁兼首席执行官 Seth Ettenberg
表示：“我们对 bemdaneprocel I 期临床试验的积极数据感到非常兴奋，并相信它具有巨大潜力，可帮助帕金森病患者恢复因疾病而失去的功能。现在有了 RMAT 认证，我们期待与 FDA 密切合作，为该项目的 II 期临床研究做好准备。”
Bemdaneprocel 是美国治疗帕金森病的临床最先进的在研细胞疗法。3 月份公布的 I 期临床试验数据显示，在 18 个月的治疗中，该疗法耐受性良好，没有重大安全问题。此外，在研究方案中定义的 12 个月后停止免疫抑制治疗后，观察到 F-DOPA PET 成像信号增加，表明移植的细胞存活并植入大脑。RMAT
项目由 FDA 的生物制品、评估和研究中心 (CBER) 管理，致力于研究再生药物，包括细胞疗法，旨在治疗、改变、逆转或治愈严重疾病。获得 RMAT 指定的研究疗法有资格获得高级 CBER 经理的快速开发审查和开发规划指导。RMAT 还为早期讨论潜在的替代终点以及支持加速批准和满足批准后要求的方法创造了一条途径。拜耳制药部门研发主管
Christian Rommel 博士表示：“bemdaneprocel 获得 RMAT 指定凸显了该候选药物从根本上改变我们对帕金森病治疗的看法的潜力。” “我们致力于为患者提供突破性创新，并自豪而兴奋地看到 bemdaneprocel 在开发过程中不断突破障碍。”
Bemdaneprocel (BRT-DA01) 是一种研究性细胞疗法，旨在替代帕金森病中丢失的多巴胺产生神经元。这些多巴胺能神经元前体源自多能干细胞，即人类胚胎干细胞。在外科手术中，这些神经元前体被植入帕金森病患者的大脑中。移植后，它们有可能重塑受帕金森病严重影响的神经网络，并恢复患者的运动和非运动功能。Bemdaneprocel 尚未获得任何卫生当局批准用于治疗任何疾病或医疗状况。
这项 I 期研究是一项多中心、多地点、开放标签、非随机、非对照研究。十二 (12) 名被诊断患有帕金森病的受试者接受了手术移植，将 2 种不同剂量水平的 bemdaneprocel 细胞中的 1 种移植到双侧后连合壳核，并接受为期 1 年的免疫抑制方案。队列 A（5 名受试者）每核接受 90 万个细胞的剂量。队列 B（7 名受试者）每核接受 270 万个细胞。在 1 年时评估了安全性和耐受性作为主要终点，同时评估了细胞存活和运动效应的证据。还评估了移植的可行性。在 18 个月时重复评估。所有评估将持续 2 年。
移植手术由纪念斯隆凯特琳 (MSK) 癌症中心神经外科系主任医学博士 Viviane Tabar 和医学博士、哲学博士、FRCSC、FRSC、FCAHS、神经外科医生和高级科学家、大学健康网络 (UHN) 克雷姆比尔脑研究所、大学健康网络多伦多西部医院 Alan & Susan Hudson 神经外科基石主席和多伦多大学 (UoT) 神经外科部主席 Andres Lozano 博士执行。威尔康奈尔医学院的 Harini Sarva 博士、加州大学欧文分校的 Claire Henchcliffe 博士、哲学博士、FAAN、FANA 以及大学健康网络 (UHN) 和多伦多大学神经调节和多学科护理系主任 Alfonso Fasano 博士在临床现场对参与者进行了跟踪。BlueRock
Therapeutics LP 是一家临床阶段细胞治疗公司，专注于开发细胞药物来逆转毁灭性疾病。
拜耳是一家全球性企业，在医疗保健和营养等生命科学领域拥有核心竞争力。
